در سال‌هاي اخير پژوهش‌هاي فراواني با استفاده از سلول و ژن درماني جهت غلبه بر بيماري‌هاي صعب‌العلاج كودكان در جريان بوده است.
در حيطه سلول درماني كارآزمايي‌هاي باليني با استفاده از سلول‌هاي بنيادي، سلول‌هاي بنيادي جنيني، سلول‌هاي iPS و … نتايج اميدبخشي را نشان داده است. علاوه بر مطالعات سلول درماني تعداد زيادي از مطالعات ژن درماني با استفاده از وكتورهاي ويروسي آدنو ويروس، همراه آدنو ويروس، ويروس پاراآنفلونزا، ويروس سنستيوم تنفسي، ويروس سنداي، لنتي ويروس) و غيرويروسي براي اصلاح ژنتيكي بيماري‌هاي صعب‌العلاج كودكان ثبت شده و نتايج‌شان نيز منتشر گرديده است. اگر چه ژن درماني علم جديدي در طب كودكان مي‌باشد ولي مي‌تواند درمان بالقوه‌اي در مقابله با بيماري‌هاي كشنده مانند سرطان‌هاي عودكننده، بيماري‌هاي متابوليك ارثي و سندروم‌هاي نقص ايمني باشد.
كارآزمايي‌هاي باليني كه بر پايه ژن درماني استوار گرديده‌اند؛ نتايج اميدواركننده‌اي در برداشته كه منجر به بهبود كامل بيماران مي‌گردد.
دكتر اميرعلي حميديه؛
فوق تخصص خون انكولوژي
—————————
دانستنیهای سرطان – سال بیستم، شماره 36 و 37
بهار و تابستان 1398
Understanding Cancer – Vol 20 – No. 36,37 – 2019